筋肉が動かなくなる難病ＡＬＳ、新薬治験開始へ 東北大

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asahi.com（朝日新聞社）：筋肉が動かなくなる難病ＡＬＳ、新薬治験開始へ　東北大 - アピタル（医療・健康）　2011年6月22日

　全身の筋肉が次第に動かなくなる難病「筋萎縮性側索硬化症」（ＡＬＳ）の新しい薬の臨床試験（治験）を東北大が近く始める。まずは薬の安全性を確認する段階から始めるが、難病の進行を遅らせることが期待できるという。

　ＡＬＳは、運動ニューロンという神経細胞が次第に死滅して筋肉が動かなくなり、最後は呼吸もできなくなる。発症した米大リーグ名選手の名前からルー・ゲーリッグ病とも呼ばれ、理論物理学者のスティーブン・ホーキング博士が発症したことでも知られる。原因はよくわかっていない。

　研究を進めてきたのは、青木正志教授（神経内科）らのグループ。１９９３年、ＳＯＤ１という遺伝子がＡＬＳの発症にかかわっていることを発見。２００１年にＳＯＤ１を操作し、人工的にＡＬＳにしたラットの開発に成功した。

　そのラットに、大阪大のグループが見つけたＨＧＦ（肝細胞増殖因子）というたんぱく質を投与すると、運動ニューロンを保護し、ＡＬＳの進行を遅らせることができた。発症後の生存期間は１．６倍に延びた。

　さらに、慶応大の岡野栄之教授らとサルの仲間のコモンマーモセットやカニクイザルでＨＧＦの安全性を確認。実際の患者にＨＧＦを投与し、安全性や効果を確かめる治験を始めるところまでこぎ着けた。

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